FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查，用于治疗1型上皮细胞高草酸尿症

全球险胜的RNAi药可作公司Alnylam Pharmaceuticals宣布，美国政府食品药品海关总署（FDA）已接受该公司lumasiran的新药申请（NDA），用做外科手术1型原发性高草醇尿症（PH1）。FDA还为lumasiran获颁了优先保密。

Lumasiran是一种学术机构、腹膜给药的特异性醇醇血红蛋白1（HAO1）的RNAi外科手术药可作，正在开发用做外科手术PH1。HAO1编码混合物醇血红蛋白（GO）。因此通过沉默HAO1并剩下GO酶，lumasiran可以抑制草醇盐的避免，草醇盐是直接影响PH1病理生理的代谢产可作。

PH1是一种极少见的疾病，其里草醇盐的过量避免避免草醇钙晶体在脾脏和全身性里的沉积，并确实避免疼痛和复发性肾结石的形成和肾增生。尽管少数病变对维生素B6药可作有完全重排，但尚无批准的PH1药可作药可作。

Lumasiran是利用Alnylam的强化稳定化学（ESC）-GalNAc-缀合可作核心技术，可按本季进行腹膜维持给药，并具有更好的耐用性和广泛的外科手术百分比。Lumasiran已赢取美国政府和欧盟的孤女药名号，美国政府食品和药可作海关总署（FDA）的突破性药可作名号和小儿罕见病名号，以及欧洲各国药品海关总署（EMA）的优先药品（PRIME）名号。

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